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¿Cómo podria contribuir la terapia genética en el tratamiento de enfermedades como la hemofilia?
Una de las ventajas principales de la terapia génica es que permite reducir las infusiones con factor de coagulación VIII a los pacientes. Estas infusiones son una medida profiláctica que no evita completamente algunas de las manifestaciones de la enfermedad.
¿Cuál es el gen afectado en la hemofilia?
La hemofilia A (HA) se caracteriza por la presencia de mutaciones deletéreas en el gen del factor VIII de coagulación (F8) y la hemofilia B (HB) debida a mutaciones en el gen del factor IX (F9).
¿Qué es la hemofilia y cómo se cura?
Hemofilia. Otro trastorno de la sangre que podría ser curada mediante la edición de las células madre de la sangre, la hemofilia causa hematomas frecuentes, dolor y sangrado excesivo debido a la baja o no los niveles de las proteínas necesarias para crear coágulos.
¿Cuándo se diagnostica la hemofilia?
Los casos graves de hemofilia suelen diagnosticarse en el primer año de vida. Las formas leves pueden no ser aparentes hasta la edad adulta. Algunas personas se enteran primero de que tienen hemofilia después de sangrar excesivamente durante un procedimiento quirúrgico.
¿Cómo se trata la hemofilia grave?
El tratamiento principal de la hemofilia grave consiste en recibir el reemplazo del factor de coagulación específico que necesitas a través de un tubo que se coloca en la vena. Esta terapia de reemplazo se puede administrar para tratar un episodio de sangrado en curso.
¿Qué enfermedades podrían ser eliminadas por completo con la ingeniería genética?
S. Lander menciona en concreto cinco enfermedades que podrían ser eliminadas por completo con la ingeniería genética (una vez que la tecnología se vuelva mucho más precisa y confiable de lo que es hoy en día). Estas son las enfermedades. VIH.